Le don de sang est un geste qui sauve des vies. Mais le liquide rouge qui coule dans nos veines présente également des contraintes : les dons et la transfusion sanguine se heurtent à différents obstacles. Plusieurs entreprises détenues dans nos portefeuilles ont ainsi développé des solutions innovantes pouvant aider les patients atteints de certaines maladies à limiter leur dépendance au sang fourni par des donneurs. 

Depuis des millénaires, le sang symbolise la vie. Il n’est pas anodin que dans les récits folkloriques, les vampires cherchent à se maintenir en vie après leur mort en prélevant le sang des vivants. Dans un registre plus scientifique, les dons de sang ont sauvé un nombre incalculable de vies aux cours des derniers siècles. Mais cette pratique médicale a réellement pris son essor au début du 20ème siècle, avec la découverte des groupes sanguins. Aujourd’hui, les transfusions sanguines sont devenues incontournables. Elles sont essentielles à la survie des patients lors d’opérations chirurgicales, dans le traitement de cancers, de maladies chroniques et de blessures traumatiques. Les différentes composantes du sang – globules rouges, plaquettes et plasma – sont utilisées pour traiter un grand nombre de problèmes de santé.

Les contraintes associées aux dons et aux transfusions sanguines

Selon l’Organisation Mondiale de la Santé (OMS), les centres de don sanguin collectent environ 118,5 millions de dons à travers le monde, tous les ans. Ce chiffre peut impressionner, mais en réalité, les pénuries de sang sont très fréquentes. En effet, sa durée de vie n’est que de 42 jours. Et pour la garantir, le sang doit être conservé dans des conditions réfrigérées.

Une autre contrainte de taille est la compatibilité requise entre le sang du donneur et le groupe sanguin du bénéficiaire. Le sang des donneurs doit être testé pour différentes maladies, comme l’hépatite ou le VIH (virus immunodéficitaire humain), ce qui augmente le coût de la transfusion. Dans de nombreux pays en développement, ces exigences posent de réelles difficultés. Par ailleurs, les transfusions peuvent entraîner des complications pour certains patients, comme de graves réactions du système immunitaire ou des infections.

Toutes ces contraintes sont particulièrement problématiques pour les patients nécessitant des transfusions régulières et dans la durée pour le traitement de certaines maladies. Un exemple fréquent est la drépanocytose (ou anémie falciforme), une maladie génétique qui touche l’hémoglobine, la protéine contenue dans les globules rouges qui sert à transporter l’oxygène à travers le corps.

Des solutions innovantes qui sauvent des vies

Si les dons de sang humain restent indispensables dans un avenir proche, plusieurs entreprises développent des solutions spécialisées pouvant aider les patients souffrant de certaines affections à devenir moins dépendants des transfusions sanguines. Par exemple, le laboratoire biopharmaceutique américain Vertex cherche à développer un traitement innovant pour le déficit en alpha 1-antitrypsine (DAAT). Le DAAT peut entraîner des maladies graves du poumon ou des reins et concerne environ 1 personne sur 2 500.

Vertex travaille sur une série de stabilisateurs de protéines qui agissent sur la protéine ATT mal repliée produite par les patients de DAAT suite à des mutations du gène associé. Avec ce nouveau médicament, les patients seraient moins tributaires des dons sanguins pour compenser leur protéine TAA mal repliée, grâce à l’apport d’une protéine fonctionnelle de donneurs humains sains. Quoique prometteur, les données cliniques de ce traitement ont été mitigées car le défi technique est réel, et il a fallu de nombreuses années à Vertex pour trouver les bonnes molécules dans une autre maladie orpheline, la fibrose cystique. Néanmoins, nous continuons d’espérer que la persévérance des chercheurs dans le domaine de la DAAT portera ses fruits, car les patients méritent de meilleures solutions de traitement.

Vertex est également actif dans la lutte contre la drépanocytose et la bêta-thalassémie. Ces maladies provoquent une distorsion des globules rouges, qui finissent par se coller les uns aux autres et devenir moins efficaces. Aujourd’hui, les transfusions sanguines jouent un rôle essentiel dans le traitement de cette affection. Aux côtés du laboratoire helvético-américain Crispr Therapeutics, Vertex développe CRISPR/CAS9, une nouvelle solution pour les patients fondée sur des manipulations génétiques, qui vise à corriger la cause génétique sous-jacente de la maladie.

Le laboratoire biopharmaceutique Acceleron a développé un médicament pour le traitement des syndromes myélodysplasiques (SMD), un ensemble de maladies caractérisées par une production insuffisante de globules. Les SMD précèdent fréquemment la leucémie myéloïde aigue, un cancer du sang particulièrement dangereux.

Le médicament est également utilisé pour traiter le bêta-thalassémie, une maladie génétique qui empêche les patients de produire suffisamment de bêta-globine, une composante de l’hémoglobine.

Des innovations hématologiques qui aident le système immunitaire à « corriger »

Les laboratoires comme Alexion et Apellis Pharmaceuticals se concentrent sur le développement de traitements innovants pour l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Cette affection rare, qui touche principalement les jeunes adultes, entraîne la dégradation des globules rouges par une partie du système immunitaire du corps, le système du complément, provoquant des anémies. Les symptômes de l’anémie – affection où les globules rouges ne sont pas capables d’apporter suffisamment d’oxygène aux tissus et aux organes – comprennent la fatigue, l’essoufflement et l’incapacité à produire des efforts. Les conséquences les plus dévastatrices de l’HPN sont des thromboses ou des caillots sanguins, qui provoquent des décès prématurés.

Les patients atteints d’HPN doivent recevoir de nombreuses transfusions de globules rouges pour gérer les symptômes. Les deux laboratoires ont développé des médicaments qui s’associent spécifiquement au système du complément afin d’empêcher le système de défense d’attaquer les globules rouges et atténuer la dégradation continue de ces dernières, améliorant ainsi considérablement la qualité de vie des patients.

Le laboratoire de biotechnologie ArgenX en Belgique offre un autre exemple probant. ArgenX développe une solution prometteuse pour le traitement de la myasthénie grave, une maladie musculaire invalidante provoquée par des anticorps de nature auto-immune qui bloquent, voire détruisent, le récepteur neurotransmetteur, une protéine spécifique permettant aux muscles de recevoir l’ordre d’agir. Aujourd’hui, le traitement par immunoglobulines de la maladie est administré par voie intraveineuse et les immunoglobines sont filtrées dans le sang des donneurs. La solution d’ArgenX est un fragment d’anticorps qui bloque le récepteur dit néonatal Fc, afin que les anticorps de nature auto-immune ne soient pas « recyclés » mais évacués plus rapidement.

Ces solutions, ainsi que d’autres innovations capables de sauver des vies, sont le fruit d’un travail de longue haleine réalisé par les chercheurs et les entrepreneurs de biotech. A travers notre stratégie dédiée aux soins de Santé, qui repose sur un processus d’investissement évolutif ayant fait ses preuves depuis 20 ans, nous continuons d’offrir aux investisseurs un accès à certaines des innovations médicales les plus prometteuses du secteur.